Ģenētiskā terapija, kas daudzkārt veicina neuromuskulārās slimības ārstēšanu suņiem un cilvēkiem

2024 Autors: Ruth Jocelyn Flynn | [email protected]. Pēdējoreiz modificēts: 2023-12-17 05:18

Fotoattēli no: Ronnie Meijer / Flickr

Kad mūsu suņi attīstās novājinoši un dzīvībai bīstami traucējumi, mūsu sirdis pārtrauc. Pētnieki no Vašingtonas universitātes uzskata, ka viņiem ir daudzsološas ārstēšanas iespējas suņiem, kuriem ir iepriekš neārstējama neiromuskulārā slimība.

Vašingtonas universitātes pētnieki sadarbībā ar Harvardas universitāti, Virginia Tech, Viskonsinas Medicīnas koledžu, INSERM (Francijas Nacionālais veselības un medicīnas pētījumu institūts) un Genethon tiek iedrošināti ar jaunākajiem atklājumiem par muskuļu spēka atjaunošanos un paredzamais dzīves ilgums suņiem, kuriem ir reta mantota neiromuskulārā slimība, ko sauc par miotobiālu miopātiju, vai MTM.

MTM ir slimība, ko izraisa vīriešu dzimuma suņu gēnu mutācija. Slimušajos suņos šie gēni parasti izgatavo olbaltumvielu tipu, ko sauc par myotubularin, kas ir nepieciešams pienācīgai muskuļu funkcijai, un tie nav. Tāpēc muskuļu bojāejas ir nāvējošas un līdzīgas tam, kas notiek ar inficētiem zīdaiņiem, parasti kucēni mirst dzīvības dēļ elpošanas grūtībās

Saistītie: Uzsāciet, lai pārbaudītu DNS DNS iespējamās slimības nākotnē

Molekulārās terapijas laikā publicētie atklājumi parādīja veidu, kā droši aizstāt MTM izraisošo defektīvo gēnu ar veselu gēnu visā ietekmētajā suņa visu muskulatūru. Suņiem, kuri saskārās ar šo slimību un tika ārstēti ar vienu gēnu aizstāšanas infūziju, gada laikā vēl nebija atšķirīgu atšķirību salīdzinājumā ar neinficētiem suņiem.

Pētnieks un ārsts Dr. Martin K. Childers no Vašingtonas universitātes teica, ka šī ārstēšanas terapija un tehnoloģija deva pilnīgu normālas veselības atjaunošanu suņiem, kas parasti bez slimības nāves no slimības. Viņš arī teica, ka secinājumi ir dramatiski rezultāts un glābšana, un dod pētniekiem citos iedzimtos slimības jomās cer uz potenciālo izmantošanu citur, it īpaši saistībā ar attiecībām ar cilvēka pētījumiem.

Saistītie raksti: Izpētes saikņu veicināšana. Suņu un cilvēku izraisīts un ārstējams sirdsdarbības traucējums

Tas nozīmē, ka ne tikai ir jauna cerība ietekmētajiem suņiem, bet arī ietekmētajiem cilvēkiem, un atkal pierāda, ka suņi ir līderi savu labāko draugu aizsardzībā.